Médicos británicos han logrado un avance histórico al curar la ceguera infantil en niños con una rara enfermedad genética.
Especialistas del Moorfields Eye Hospital de Londres desarrollaron un tratamiento experimental que mejoró significativamente la visión de los pacientes, transformando sus vidas.
Los cuatro menores que participaron en el ensayo nacieron con amaurosis congénita de Leber (LCA), una grave distrofia retiniana causada por un defecto en el gen AIPL1. Esta condición provoca pérdida severa de visión desde el nacimiento, impidiendo distinguir con claridad la luz de la oscuridad.
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¿En qué consiste el tratamiento genético?
En 2020, los especialistas realizaron un procedimiento innovador: inyectaron copias sanas del gen defectuoso en la retina de un ojo mediante una cirugía de 60 minutos.
Esta terapia utiliza un virus inofensivo como vehículo para introducir el gen en los fotorreceptores, células esenciales para captar la luz y enviarla al cerebro como señales visuales. Para garantizar la seguridad del tratamiento, la terapia se aplicó solo en un ojo, y los niños fueron monitoreados por cinco años.
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El profesor James Bainbridge, líder del estudio, explicó que sin esta intervención, los pacientes habrían perdido totalmente la poca visión que tenían en los primeros años de vida.
“Descubrimos que al proporcionarles el gen que les falta, podemos mejorar su visión y esto impacta positivamente en su desarrollo general”, comentó Bainbridge.
¿Cuáles fueron los resultados del estudio?
Los resultados, publicados en The Lancet, fueron calificados como esperanzadores por los expertos y las familias de los niños. Los padres reportaron que sus hijos han mejorado en movilidad, independencia y reconocimiento de formas, rostros e imágenes.
Algunos incluso han logrado aprender a leer y escribir, un avance inesperado para pacientes con esta condición.
El tratamiento contra la ceguera infantil genética sigue en fase de investigación, pero los especialistas consideran que es un paso clave hacia nuevas terapias para restaurar la visión en personas con enfermedades oculares hereditarias.