La Comisión Federal para la Protección contra Riesgos Sanitarios (Cofepris) informa sobre la autorización para Trikafta de Vertex Pharmaceuticals Incorporated, primer medicamento huérfano destinado a la atención de pacientes con fibrosis quística (FQ), lo que posiciona a México como líder en este ámbito y entre los primeros países en aprobar dicha terapia innovadora.
¿Qué es la fibrosis quística?
La fibrosis quística es un trastorno genético hereditario que se caracteriza por la congestión pulmonar, infecciones y malabsorción de nutrientes. En México, cada año nacen en promedio 300 personas con este padecimiento, por lo que se considera una enfermedad rara.
La baja prevalencia de este padecimiento, que afecta a la población infantil, es un factor que incide en la escasa disponibilidad de medicamentos y dificulta el acceso a tratamientos específicos. Por lo anterior, la autorización que expide Cofepris mejorará la calidad de vida de niñas y niños diagnosticados con FQ.
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Trikafta está indicado en pacientes a partir de los dos años que presentan al menos una mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la FQ o una mutación en el gen CFTR. Este medicamento contará con las presentaciones: granulado, para facilitar el correcto suministro y evitará errores en medicación de niños de dos a seis años; y tabletas, para pacientes de siete años en adelante.
Al garantizar el acceso a medicamentos huérfanos, Cofepris reafirma el compromiso con pacientes que padecen enfermedades raras, lo que mejora su calidad de vida y posiciona a México entre los primeros países en adoptar tratamientos innovadores, consolidando su liderazgo en el cuidado de la salud.