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En entrevista con Pamela Cerdeira, para MVS Noticias, Carol Perelman, divulgadora de la ciencia, explicó, ¿se puede editar el ADN con precisión?
De acuerdo con la divulgadora científica, la respuesta es sí y es que, recientemente, se dio a conocer la autorización de una terapia génica, que servirá para ayudar a pacientes de enfermedades hereditarias de la sangre, específicamente la hemoglobina.
“Recordemos que la hemoglobina está en nuestros glóbulos rojos y es importantísimo porque lleva el oxígeno a todo nuestro cuerpo y bueno, hay 2 enfermedades, una se llama Talasemia y el otro se llama anemia falciforme, que afectan a una proporción no muy importante de la población, pero sí importante porque es muy debilitante en algunas regiones”.
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Este hecho histórico, señaló Carol Perelman, se dio en Reino Unido siendo el primer país en aprobar un fármaco con terapia de edición genética, se trata del tratamiento Casgevy que Crispr para prevenir el dolor debilitante en pacientes con anemia falciforme. También elimina la necesidad de transfusiones de sangre periódicas en personas con betatalasemia.
“Imagínate que podemos editar con un ‘Liquid Paper’ o ni siquiera con eso, con literal, unas tijeritas, y los que van a hacer es llegar justamente a esa parte del ADN donde se encuentra la parte mutual que estas 2 enfermedades en su genoma, que hacen que esta enfermedad sea hereditaria”.
¿Cómo funciona este editor de ADN?
Entonces, dijo, sacan las células de estos pacientes (todo bajo un proceso de internamiento y observación) se les extrae de su médula ósea, sacamos una muestra de estas células, se llevan al laboratorio, se editan, “pero nada más se edita la partecita que está en con ese error, con unas tijeritas sumamente precisas y lo que se hace es regresar con estas células que se han modificado al paciente, transfundimos de regreso y esperar a que este tenga buena respuesta”.
“La buena noticia es que los ensayos clínicos arrojaron que 28 de los 29 pacientes con anemia falciforme tuvieron éxito después de un año y ya no requerían ningún otro tratamiento; y 39 de los 42 con Talasemia que estuvieron en el ensayo clínico también tuvieron 1 año de que se reportó que ya no recayeron”, dijo Carol Perelman, divulgadora de la ciencia quien explicó, ¿se puede editar el ADN con precisión?